梅奥诊所的研究人员开发出一种新的、有前途的方法，可以直接将药物输送到胆管癌的肿瘤中，这是一种罕见且侵袭性的癌症，治疗选择有限。他们使用源自牛奶的纳米颗粒作为靶向递送载体。这些源自牛奶的纳米颗粒装载了小干扰RNA（siRNA），并经过功能化处理，添加了靶向肿瘤的适配子，从而能够将基因疗法直接递送至癌细胞。梅奥诊所的博士后研究员、该研究的第一作者布兰登·威尔班克斯博士说：“我们证明，该系统能够将基因沉默疗法直接递送到肿瘤中。”这导致了肿瘤生长的减少和癌细胞死亡的增加，同时没有损害周围的健康组织。尽管这些结果是临床前研究，但该技术已被梅奥诊所申请专利，研究人员现在正在优化基因靶点，并评估在多种胆管癌形式中应用该方法的可能性。研究团队采用了一种基于小干扰RNA（siRNA）的基因疗法策略，这是一种能够暂时沉默特定基因的分子。研究团队检查了一个包含600万亿个随机DNA分子的庞大库，以确定哪些能够选择性地结合到癌细胞表面。通过一种名为Cell-SELEX的技术，他们发现了一条短DNA链，即适配子，它充当分子导航装置，能够定位并结合到胆管癌细胞上。这个导航装置与微小的脂质颗粒结合，这些颗粒源自牛奶，此前由梅奥诊所佛罗里达州的移植肝病学研究员图沙尔·帕特尔博士开发，作为一种通过生物体递送药物的生物相容性方式。研究显示，“这表明有可能为目前选择非常有限的患者开发更安全、更个性化的治疗方法。”长远目标是利用这种源自牛奶的平台，为每位患者开发特定的基因疗法，以改善临床治疗效果。
