Исследователи из клиники Майо разработали новую и перспективную форму доставки лечения непосредственно в опухоли холангиокарциномы — редкого и агрессивного рака желчных путей с ограниченными вариантами терапии. Для этого используются наночастицы, полученные из молока, которые действуют в качестве направленных транспортных средств. Эти наночастицы, производные из молока, были загружены с малыми интерферирующими РНК (siRNA) и функционализированы с помощью аптамера, нацеленного на опухоль. Это позволило осуществить прямую доставку генетической терапии в раковые клетки. «Мы продемонстрировали, что эта система может доставлять терапию генетического «молчания» непосредственно к опухоли», — говорит Брэндон Уилбэнкс, доктор философии, постдокторальный исследователь в клинике Майо и первый автор исследования. Это привело к уменьшению роста опухоли и увеличению гибели раковых клеток без повреждения окружающих здоровых тканей. Хотя результаты получены на доклиническом уровне, технология запатентована клиникой Майо, и теперь исследователи работают над оптимизацией генетических мишеней и оценкой подхода при различных формах холангиокарциномы. Команда исследователей использовала стратегию генетической терапии на основе малой интерферирующей РНК (siRNA) — молекулы, способной временно «молчать» определенные гены. Исследователи изучили обширную библиотеку из 600 триллионов случайных молекул ДНК, чтобы идентифицировать те, которые могут избирательно связываться с поверхностью раковых клеток. С помощью метода под названием Cell-SELEX они обнаружили короткую цепочку ДНК, известную как аптамер, который действует как молекулярное навигационное устройство, позволяя ему находить и связываться с клетками холангиокарциномы. Это навигационное устройство было соединено с крошечными липидными частицами, производными из молока, которые были ранее разработаны Тушаром Пателем, доктором медицины, гепатологом-трансплантологом и также исследователем в клинике Майо во Флориде, в качестве биосовместимого способа доставки лекарств через организм. «Это показывает, что возможно разработать более безопасные и персонализированные методы лечения для пациентов, которые в настоящее время имеют очень ограниченные варианты», — говорится в исследовании. Цель на долгосрочную перспективу — разработать генетические терапии, специфичные для каждого пациента, с использованием этой молочной платформы для улучшения клинических исходов.
